NightstaRx Berichte der langfristige nutzen der Gentherapie für erbliche form der progressiven Blindheit

NightstaRx AG, ein biopharmazeutisches Unternehmen, spezialisiert auf die Entwicklung von gen-Therapien für erbliche Netzhaut-dystrophien, kündigte heute die Veröffentlichung von der University of Oxford viel versprechende klinische Ergebnisse und langfristige Vorteile von choroideremia-gen-Therapie in der dieswöchigen Ausgabe des “ New England Journal of Medicine (NEJM). Nightstar ist nun die Entwicklung dieses gen-Therapie-Ansatz und der virale Vektor bekannt als adeno-assoziierte virus 2 (AAV2) zu liefern, die eine Kopie des Gens Codierung Rab-escort-protein-1 (REP-1) – gen, die mutation führt zu Schäden von Netzhaut-Zellen von Patienten mit choroideremia, einer erblichen form der progressiven Blindheit.

An der Studie nahmen 6 Patienten mit choroideremia an der Universität von Oxford Nuffield Laboratory of Ophthalmology unter principal investigator Professor Robert MacLaren. Veröffentlichung im NEJM, die klinischen Forschungsergebnisse, die zeigten, dass 5 Patienten erhielten die volle Dosis von AAV2-REP1-Behandlung erhalten oder verbessert vision in Ihr behandelten Auge für das Ausmaß der post-Behandlung-Beobachtung (bis zu 3,5 Jahren). Bei zwei Patienten eine bedeutende Verbesserung in der vision von mehr als 3 Zeilen auf einem Auge Diagramm bestätigt wurde das Letzte mal der Punkt erreicht. In der unbehandelten Augen, die vision ging in 5 der 6 Patienten bei 3,5 Jahren.

David Fellows, CEO von Nightstar, sagte: „Unsere mission ist es, stets vor Augen halten, in die Patienten mit einer Reihe von unheilbaren blendenden Krankheiten und die Daten veröffentlicht im NEJM zeigt, dass die Effekte der Gentherapie sind langlebig und können ein Einzel-Behandlung für viele Arten von inherited retinal dystrophies.“

Herr Fellows weiter: „Wir werden weiterhin an der Weiterentwicklung unserer AAV2-REP1-Programm in klinischen Studien und gleichzeitig voran, zwei weitere gen-Therapie-Programme für das Augenlicht bedrohende Krankheiten in der Netzhaut.“

Robert MacLaren, Professor für Augenheilkunde an der Universität von Oxford, kommentierte: „die Gentherapie hat ein riesiges Potenzial als Behandlung für viele Patienten, die leiden von inherited retinal dystrophies. Obwohl es vor kurzem Fragen über die langfristigen Auswirkungen von bestimmten gen-Therapie-Regime, wir glauben, dass wir jetzt haben starke Validierung der nachhaltige, langfristige Wirksamkeit nach einer einzigen Injektion von AAV2-REP1 viralen Vektor.“

Artikel: Sehschärfe nach der Retinalen Gentherapie für die Choroideremia, Robert E MacLaren, et al., New England Journal of Medicine, doi: 10.1056/NEJMc1509501, veröffentlicht 27.April 2016.

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