Motor Neurone Disease Sieht Die Stammzellen-Durchbruch

Ein Durchbruch in einem stem-cell-Programms, finanziert durch die Großbritannien-basierte MND Verband deutlich verbessert hat, die Chancen der Entwicklung von wirksamen Behandlungen für Motor Neurone Disease (MND), von denen die vorherrschende form ist die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS).

Ein internationales team unter Leitung der britischen Universität von Edinburgh und King ‚ s College London und der Columbia University in New York, hat für das erste mal aus lebenden menschlichen motorischen Neuronen, die feature-key-Eigenschaften der MND/ALS -. Sie machte den erkrankten Nervenzellen mithilfe von Stammzellen aus der Haut von Erwachsenen.

Mit so einem Labor-Modell für eine Erkrankung an der hand, erheblich verbessert die Geschwindigkeit, mit der potenzielle neue Medikamente können gescreent werden, und hilft, erweitern das Verständnis der Krankheit.

Programmleiter Dr. Siddharthan Chandran, Professor von Neurologie an der Universität von Edinburgh, und Kollegen, schreiben über diesen wichtigen Meilenstein in der 26 März online ahead of print, Ausgabe von PNAS.

Chandran sagte in einer Erklärung:

„Patienten mit Stammzellen, Modell MND in einer Schale bietet ungeahnte Möglichkeiten, wie wir untersuchen die Ursache dieser schrecklichen Krankheit sowie die Beschleunigung der Medikamentenentwicklung durch die Bereitstellung einer kostengünstigen Weg, um zu testen, viele Tausende von potentiellen Behandlungen.“

Motor Neuron Disease (MND) ist ein Begriff, der umfasst mehrere verschiedene Bedingungen unterscheiden sich durch die vorzeitige degeneration der motorischen Nerven (die sogenannten Nervenzellen oder Neuronen).

Als die Krankheit fortschreitet, verursacht es Schwäche und Verschwendung von Muskeln, was zu einem allmählichen Verlust der Mobilität in Armen und Beinen, Schwierigkeiten mit der Sprache, schlucken und Atmung.

Es gibt vier Arten von MND, jede, die Menschen in unterschiedlicher Weise. Die häufigste form ist ALS, die gekennzeichnet ist durch Schwäche und Verschwendung in den Gliedern.

Die Durchschnittliche Lebenserwartung für ALS-von zwei bis zu fünf Jahren ab Beginn der Symptome, obwohl es seltene Beispiele von Menschen mit ALS Leben viel länger als dieser, vielleicht der berühmteste ist der 70-jährige britische theoretische Physiker Stephen Hawking, der diagnostiziert wurde, in seinen frühen 20er Jahren.

Eine seltene, erbliche form der MND wird verursacht durch eine mutation im TDP-43 gen (die mutation ist bekannt als M337V). Obwohl die mutation selbst ist selten, das protein, das das gen kodiert für spielt eine wichtige Rolle in der Mehrheit der MND Fällen.

Für Ihre Studie, Chandran und Kollegen nahmen Hautzellen von einem 56-jährigen männlichen Spenders mit der seltenen form des TDP-43-gen, und mit einem cocktail von Chemikalien, die „umprogrammiert“, dass Sie sich zunächst Stammzellen (induzierte pluripotente Stammzellen oder iPSCs, nicht anders als diejenigen, abgeleitet von Embryonen), und dann motor Neurone.

Der motor Neurone mit der abnormen TDP-43 waren verschiedene motor-Neuronen aus Hautzellen von gesunden Menschen in mehrere unterschiedliche und wichtige Funktionen. Zum Beispiel, Sie Leben nicht so lange und Sie waren anfälliger für Schäden.

Die Forscher haben auch herausgefunden, dass das protein aus der fehlerhaften TDP-43-gen eine größere Tendenz zu aggregrate und bilden Klumpen. Diese „misaccumulation“ ist ein Markenzeichen der erkrankten Nervenzellen im MND und bietet Wissenschaftlern die erste Möglichkeit zu beobachten, wie direkt die Wirkung des anomalen TDP-43 auf lebenden menschlichen Zellen.

In einer Erklärung, die MND Association, beschreibt die Studie als „proof of principle“, dass Hautzellen erfolgreich konvertiert werden in die Kranken-motor-Neurone und ein wichtiger Meilenstein in der £800,000-Programm, dessen Ziel ist die Herstellung eines robusten menschlichen Zellmodell der MND, die treu spiegelt die zellulären Ereignisse in den Patienten, und kann verwendet werden, von Wissenschaftlern rund um die Welt.

Dr. Brian Dickie, Leiter Forschung Entwicklung bei der MND Association, sagte, die Leistung war auch „zeugt von der Bedeutung der internationalen Zusammenarbeit mit herausragenden Wissenschaftlern aus führenden Institutionen auf der ganzen Welt, fokussiert auf das gemeinsame Ziel, das Verständnis und letztlich zu besiegen, mit dieser verheerenden Krankheit“.

Geschrieben von Catharine Paddock PhD

UCLA Wissenschaftler zu Isolieren Und zu Charakterisieren, Neue Population Von Stress-Resistent Pluripotenten Stammzellen Im Fettgewebe Entfernt, Während der Liposuktion

Schreibe einen Kommentar